Sarepta提交了SRP-9001的BLA，用于治疗杜氏肌营养不良症的行走患者
基因药物制造商Sarepta Therapeutics，Inc .（SRPT）周四宣布，它已向美国美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），以加速批准SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）治疗杜氏肌营养不良症的行走患者。
SRP-9001是与罗氏合作开发的杜氏病研究性基因疗法。
根据SRP-9001肌营养不良蛋白（一种肌营养不良蛋白的内部缩短和功能版本）的表达，BLA被提交用于加速批准，作为有合理可能预测临床获益的替代终点。
除其他外，BLA基于积极的临床前、生物标志物和临床功能结果。在临床试验中，SRP-9001在多个时间点显示出积极的结果，包括治疗后一年、两年和四年，此外还有一致的安全性。
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